PART.01    小核酸藥物簡介

核酸藥物可主要分為小核酸藥物和mRNA兩大類，其中小核酸藥物是指長度＜30 nt的寡核苷酸序列，主要包括反義寡核苷酸 (ASO)、小干擾RNA (siRNA)、微小RNA (miRNA)、小激活RNA (saRNA)、信使RNA (mRNA)、RNA適配體 (Aptamer)等。目前研究重點主要是RNAi藥物和ASO藥物，可作用于pre-mRNA或mRNA，通過干預靶標基因的表達實現(xiàn)疾病治療目的。目前已發(fā)現(xiàn)siRNA、miRNA和piRNA等RNA具有RNAi的作用。ASO是由化學合成的，與靶基因mRNA互補的一段單鏈DNA或RNA序列，通常由十幾到幾十個堿基組成。
 
PART.02    小核酸藥物優(yōu)勢

與傳統(tǒng)藥物相比，小核酸藥物可在mRNA水平上實現(xiàn)對疾病的治療，具有眾多優(yōu)勢。

靶向特異性強

通過堿基互補配對以序列特異性的方式結合到靶基因mRNA，使得小核酸藥物具有精準、高效的效果。

周期短，成功率高

小核酸藥物可鎖定致病基因序列，并針對該基因序列進行設計及相應RNA片段的合成，研發(fā)周期短，成功率高。

生產(chǎn)快速

小核酸藥物不需要復雜的蛋白修飾，生產(chǎn)階段不需要大規(guī)模的純化、發(fā)酵。

效果持久

小核酸藥物的化學修飾提高了其穩(wěn)定性和半衰期，在體內作用時間更長。

治療領域廣泛

小核酸藥物作用靶點豐富，可治療遺傳性疾病、腫瘤、自身免疫疾病等。

耐藥性低

小核酸藥物直接調節(jié)上游基因表達，所以不易產(chǎn)生耐藥性。

PART.03    小核酸藥物發(fā)展

自1998年Ionis/Novartis公司的Fomivirsen批準上市以來，全球共有十余款小核酸藥物獲批上市，其中渤健與Ionis開發(fā)的Nusinersen是全球首個用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，諾華與Alnylam開發(fā)的Inclisiran是一款長效降脂藥，一年僅需注射兩次，開啟了小核酸藥物應用于常見慢性病的新篇章。
目前來說，小核酸藥物雖然還存在著一定的問題，比如遞送難度大、穩(wěn)定性較差、免疫反應、安全性等。但是隨著技術的發(fā)展，這些問題將會被不斷突破，小核酸藥物產(chǎn)業(yè)也迎來蓬勃的發(fā)展。

PART.04    IPHASE小核酸藥物研發(fā)試劑

IPHASE作為藥物開發(fā)所需體外生物試劑的研發(fā)、生產(chǎn)和供應的領先供應商，憑借先進的設備、專業(yè)的技術人員和多年研發(fā)的經(jīng)驗，推出了不同種屬動物的肝細胞、肝微粒體、肝S9、肝胞質液、肝溶酶體（lysosomes、Tritosomes）、肝勻漿液（pH6.0），ABC轉運體囊泡和SLC轉運體細胞，遺傳毒性研究試劑盒（Ames、TK基因突變、染色體畸變、體外微核、彗星實驗等），不同種屬的血漿等產(chǎn)品，助力于小核酸藥的體外研究。

1    批量生產(chǎn)

采用批量生產(chǎn)方式，庫充充足，可保證同一批次產(chǎn)品的供應。

2    貨期短

自主研發(fā)，國內現(xiàn)貨，保障客戶使用需求。

3    售后服務機制健全

有專業(yè)技術人員提供全方位服務。

4    可定制

可提供特定物種、特定模型和特定年齡等非常規(guī)樣品的定制服務
 
IPHASE/匯智和源憑借多年的研發(fā)經(jīng)驗，推出了多領域、多種類的高端科研試劑，為藥物早期研發(fā)提供篩選工具，為生命科學領域的探索提供新材料、新方法和新手段，為遺傳毒性研究提供便捷產(chǎn)品。此外，IPHASE/匯智和源可提供特殊產(chǎn)品的定制服務，望廣大科研工作者來電咨詢，咨詢熱線400-127-6686。

關    于    我    們

匯智和源，致力于為創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)及生命科學研究機構提供高品質的生物試劑，IPHASE為公司核心品牌，品牌宗旨“Innovative Reagents For Innovative Research”。