來源：談思生物

導讀：美國FDA已受理Capricor公司提交的細胞療法deramiocel的生物制品許可申請（BLA），并授予優先審評資格，PDUFA目標行動日期定于2025年8月31日。如果獲批，該療法將成為首款治療杜氏肌營養不良癥（DMD）心肌病的藥物。

當地時間3月4日，Capricor Therapeutics公司宣布，美國FDA已接受其提交的“first-in-class”細胞療法deramiocel的生物制品許可申請（BLA），該療法用于治療杜氏肌營養不良癥（DMD）相關心肌病患者。此外，FDA授予該BLA優先審評資格，PDUFA目標行動日期定于2025年8月31日。新聞稿指出，如果獲批，deramiocel將成為首款用于治療DMD心肌病的療法。杜氏肌營養不良癥（DMD）是一種進行性肌肉萎縮疾病，其特征是骨骼肌、心臟和呼吸肌的進行性無力和慢性炎癥，患者中位死亡年齡約為30歲。據估計，DMD在每3500名男性新生兒中會發生1例。DMD的病理機制是由于功能性肌營養不良蛋白的生成受損，這種蛋白是肌肉中的重要結構蛋白。肌肉細胞中功能性肌營養不良蛋白的減少會導致細胞嚴重受損，最終引發肌肉細胞死亡和纖維化替代。在DMD患者中，心肌細胞會逐漸死亡并被瘢痕組織替代，這種心肌病最終導致心力衰竭，目前是DMD患者的主要死亡原因。目前，DMD的治療選擇有限，且尚無治愈方法。Deramiocel的BLA申請主要基于2期臨床試驗HOPE-2及其開放標簽擴展（OLE）試驗中的現有心臟數據，并與自然病史數據進行對比。HOPE-2臨床試驗數據顯示，患者在接受deramiocel治療1年后，與自然病史數據相比，上肢功能衰退速度減緩了71%，而評估心臟功能的指標不僅沒有惡化，反而有所改善。

▲ HOPE-2的臨床試驗數據顯示骨骼肌和心臟功能的統計顯著改善（圖片來源：公司官網）此外，之前公布的HOPE-2開放標簽擴展（OLE）研究的三年隨訪數據表明，接受deramiocel治療的患者在三年內的心臟和骨骼肌功能保持穩定。患者的心臟功能多項指標均有所提升，例如左心室射血分數和容積指數等，這些指標與長期心臟預后密切相關。此外，在HOPE-2研究結束時，射血分數大于45%的患者顯示出更顯著的治療效果，這進一步證實了早期和持續治療對于緩解DMD心肌病影響的重要性。HOPE-2 OLE研究還持續證明了deramiocel長期治療的安全性良好。

▲ CAP-1002的作用機制（圖片來源：公司官網）

Deramiocel（也稱CAP-1002）是一種基于心臟來源細胞（CDCs）的同種異體外泌體細胞療法。CDCs通過分泌外泌體這種細胞外囊泡來發揮作用，外泌體能夠靶向巨噬細胞并改變其表達譜，促使其呈現修復表型而非促炎表型。在臨床前和臨床研究中，deramiocel已顯示出強大的免疫調節、抗纖維化和再生能力，可用于治療肌營養不良和心力衰竭。此前，美國FDA已授予deramiocel再生醫學先進療法（RMAT）認定和孤兒藥資格。新聞稿指出，如果Capricor公司在2026年9月30日前獲得FDA關于deramiocel治療DMD的上市批準，根據此前獲得的罕見兒科疾病資格認定，Capricor將有資格獲得優先審評券（PRV）。Capricor公司首席執行官Linda Marbán博士表示：“我們非常高興生物制品許可申請已獲受理，這讓我們距離為杜氏肌營養不良心肌病患者提供首創療法的目標更近了一步。目前這種疾病尚無獲批療法。如果申請獲批，我們預計deramiocel將成為一種終生治療方案，每季度給藥一次，并有望在DMD心肌病治療領域得到廣泛應用。”值得一提的是，早在2022年，Capricor就與日本新藥株式會社（Nippon Shinyaku）簽訂了獨家商業化和分銷協議。根據協議，Capricor獲得了3000萬美元的預付款，并可能獲得高達7.05億美元的額外里程碑付款。2023年，雙方再次合作，日本新藥株式會社獲得在日本獨家商業化和分銷CAP-1002的權利。根據協議，Capricor收到1200萬美元預付款，并可能獲得高達8900萬美元的開發和銷售里程碑付款。2024年9月，Capricor與日本新藥株式會社再次簽訂商業化和分銷協議。根據協議，日本新藥株式會社將在歐洲負責CAP-1002的商業化和分銷。Capricor將獲得1500萬美元股權投資（含20%溢價）和2000萬美元預付款，整體協議潛在價值約15億美元。免責聲明：本文內容來源于官方網站，旨在為大家提供知識共享，不構成任何專業建議。本資料中所涉及的圖片及文字內容僅供參考，目的是為了將好的內容分享給更多人，版權依舊歸原作者所有，若侵犯肖像權或者著作者權等知識產權，請聯系我方刪除。

信息來源：醫麥克