本文原創(chuàng)：云 本文來(lái)源：細(xì)胞基因治療前沿

 

在當(dāng)今全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域蓬勃發(fā)展的浪潮中，創(chuàng)新合作與成果突破成為推動(dòng)行業(yè)進(jìn)步的關(guān)鍵力量。2024 年，小核酸領(lǐng)域諸多重磅事件接連上演，為該領(lǐng)域的發(fā)展作出貢獻(xiàn)。

讓我們一起來(lái)看看都有哪些合作吧。

 

 

 

01

瑞博生物/勃林格殷格翰

 

 

• 時(shí)間：2024 年 1 月13日
• 內(nèi)容：瑞博生物與德國(guó)勃林格殷格翰合作利用瑞博領(lǐng)先的 ribo-galstartm 技術(shù)平臺(tái)，共同開(kāi)發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（nash/mash）的小核酸創(chuàng)新療法。瑞博除了將收到一筆預(yù)付款外，在此次多靶點(diǎn)合作項(xiàng)目中，將有權(quán)獲得基于開(kāi)展臨床研究、藥物注冊(cè)和商業(yè)成功等里程碑的付款，以及上市產(chǎn)品的階梯式銷(xiāo)售提成，總交易金額超過(guò) 20 億美元。
• 公司簡(jiǎn)介：瑞博生物是國(guó)內(nèi)小核酸藥物研發(fā)的領(lǐng)軍企業(yè)，專(zhuān)注于小核酸藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化。其研發(fā)技術(shù)實(shí)力雄厚，擁有多個(gè)自主研發(fā)的技術(shù)平臺(tái)。研發(fā)管線豐富多樣，涵蓋多個(gè)疾病領(lǐng)域。

 

瑞博生物研發(fā)管線

 

 

 

 

 

02

舶望制藥/諾華

 

 

• 時(shí)間：2024 年 1 月3日
• 內(nèi)容：舶望制藥與諾華攜手，利用舶望制藥特有的 rnai 技術(shù)平臺(tái)，共同開(kāi)發(fā)治療心血管疾病小核酸創(chuàng)新療法。舶望將從諾華獲得 1.85 億美元的首付款，并有資格獲得潛在的期權(quán)和里程碑付款，以及商業(yè)銷(xiāo)售的分級(jí)版稅。該交易潛在總價(jià)值高達(dá) 41.65 億美元。根據(jù)雙方合作協(xié)議，舶望制藥將一款針對(duì)心血管疾病的 i 期臨床產(chǎn)品的全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益獨(dú)家許可給諾華。此外，諾華還將獲得針對(duì)心血管疾病的至多 2 個(gè)額外靶點(diǎn)的化合物的潛在許可選擇。同時(shí)，舶望將一款用于心血管疾病治療的 i/iia 期臨床階段項(xiàng)目大中華區(qū)以外的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益獨(dú)家許可給諾華。
• 公司簡(jiǎn)介：舶望制藥專(zhuān)注于創(chuàng)新藥物研發(fā)，在小核酸藥物研發(fā)的技術(shù)創(chuàng)新和臨床轉(zhuǎn)化方面成果顯著，尤其在心血管疾病治療藥物研發(fā)上獨(dú)具優(yōu)勢(shì)。其研發(fā)管線聚焦心血管疾病，有多款處于不同研發(fā)階段的小核酸藥物。一款針對(duì)冠心病的小核酸藥物已進(jìn)入臨床前研究后期，有望通過(guò)抑制特定基因表達(dá)，減少血管斑塊形成；另一款針對(duì)心律失常的藥物處于早期探索階段，旨在從基因?qū)用婕m正心臟電生理異常。

 

舶望制藥部分研發(fā)管線

 

 

 

 

 

03

QurAlis / 禮來(lái)

 

 

• 時(shí)間： 6月 3 日
• 內(nèi)容：QurAlis Corporation 宣布與禮來(lái)簽訂了一項(xiàng)獨(dú)家許可協(xié)議，將向禮來(lái)授予開(kāi)發(fā)和商業(yè)化 QRL-204 的全球權(quán)利，QRL-204 是一種潛在的 best-in-class 剪接切換型反義寡核苷酸，旨在恢復(fù) ALS、FTD 和其他神經(jīng)退行性疾病中的 UNC13A 功能。QurAlis 將獲得 4,500 萬(wàn)美元的預(yù)付款，以及額外的股權(quán)投資，還有資格獲得高達(dá) 5.77 億美元的未來(lái)里程碑付款和分級(jí)的銷(xiāo)售凈額提成
• 公司簡(jiǎn)介：QurAlis 是一家美國(guó)臨床階段的生物技術(shù)公司，成立于2016年，致力于開(kāi)發(fā)針對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和其他經(jīng)過(guò)基因驗(yàn)證靶點(diǎn)的神經(jīng)退行性疾病的突破性精準(zhǔn)藥物，通過(guò)其專(zhuān)有的平臺(tái)和生物標(biāo)志物，設(shè)計(jì)和開(kāi)發(fā)能夠直接作用于致病基因改變的藥物。

研發(fā)管線

 

 

 

 

 

04

Arrowhead /Sarepta Therapeutics

 

 

• 時(shí)間：2024 年 11 月 26 日
• 內(nèi)容：Arrowhead Pharmaceuticals 與 Sarepta Therapeutics 達(dá)成全球許可和合作協(xié)議。該協(xié)議涵蓋肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng) (CNS) 和肺部罕見(jiàn)遺傳疾病的多個(gè)臨床和臨床前項(xiàng)目，數(shù)量多達(dá) 13 個(gè)。Arrowhead 將獲得 8.25 億美元，其中包括 5 億美元現(xiàn)金和 3.25 億美元股權(quán)投資，以及與當(dāng)前臨床項(xiàng)目相關(guān)的近 3 億美元的短期里程碑付款。接下來(lái)的五年內(nèi)，Sarepta 還將通過(guò)每年支付 5000 萬(wàn)美元的方式再支付 2.5 億美元。此外，該協(xié)議還包括約 100 億美元的未來(lái)里程碑付款。
• 公司簡(jiǎn)介：Arrowhead Pharmaceuticals在小核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域具有深厚的技術(shù)積累，尤其擅長(zhǎng)針對(duì)罕見(jiàn)病開(kāi)發(fā)創(chuàng)新性的治療方案。其研發(fā)管線圍繞罕見(jiàn)病展開(kāi)，針對(duì)多種肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和肺部罕見(jiàn)遺傳疾病有布局。針對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的小核酸藥物處于臨床試驗(yàn)關(guān)鍵階段，期望通過(guò)改善基因表達(dá)，緩解患者肌肉萎縮癥狀。

 

Arrowhead 部分研發(fā)管線

 

 

 

05

華東醫(yī)藥 / 施能康醫(yī)藥

 

 

• 時(shí)間：12 月 30 日
• 內(nèi)容：華東醫(yī)藥與施能康醫(yī)藥宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同開(kāi)發(fā)靶向血管緊張素原的小核酸候選藥物 SNK-2726，用于治療高血壓。華東醫(yī)藥將獲得 SNK-2726 在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)和商業(yè)化的獨(dú)家選擇權(quán)。
• 公司簡(jiǎn)介：施能康醫(yī)藥成立于2021年，專(zhuān)注于新型小核酸藥物研發(fā)與臨床研究，致力于開(kāi)發(fā) RNA 靶向療法，擁有靶向肝臟和肝外器官的創(chuàng)新性遞送技術(shù)。其研發(fā)管線涵蓋心血管疾病、代謝性疾病、罕見(jiàn)病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域，有多個(gè)具有同類(lèi)首創(chuàng)或同類(lèi)最佳潛質(zhì)的產(chǎn)品管線，如正在開(kāi)發(fā)的用于治療高血壓的靶向血管緊張素原的 siRNA 候選藥物 SNK-2726，以及已完成首例受試者入組給藥的國(guó)內(nèi)首款針對(duì)某特定靶點(diǎn)的 siRNA 候選藥物 SNK396。

研發(fā)管線

 

 

 

 

回首 2024 年，小核酸領(lǐng)域的這些合作與成果，不僅匯聚了各方的優(yōu)勢(shì)資源，加速了創(chuàng)新療法的研發(fā)進(jìn)程，更為全球患者帶來(lái)了戰(zhàn)勝疾病的新希望。

 

參考資料：公開(kāi)報(bào)道