基因是遺傳信息的載體，有機體的大多數疾病是由基因與環境相互作用而引起的，基于核酸藥物的基因治療，有望從根本上解決現在常規療法不能解決的許多疾病。經過多年的曲折發展，目前基因治療藥物在臨床上已經取得了一定的成效，全球已有45款基因治療藥物獲批上市（未統計DNA疫苗和mRNA疫苗在內）。未來十年以各類核酸藥物為主的基因治療很可能后來居上，形成千億美元規模的市場。

疾病動物模型是生物醫藥研究和產業發展不可或缺的支撐條件，好的疾病模型既要與人類疾病相比具有發病同源性、表型一致性、藥物治療預見性，同時又要具有造模易行性、重現性與經濟性等特點，在基因治療臨床前研究中仍有很多未被滿足的動物模型的需求。

基于此我們特別邀請了蘇州瑞博生物技術有限公司高級副總經理/CSO高山博士，上海渤因生物科技有限公司創始人、董事長兼CEO潘雨堃博士，與南模生物神經藥理藥效平臺負責人王紅濤博士一道，舉辦一場線上學術沙龍，與大家共同探討基因治療和核酸藥物開發及臨床前研究的相關議題。

本次線上沙龍將于3月15日下午1：30準時開始，掃描下方二維碼預約，歡迎大家前來交流討論~

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直播過程中進行不定期的抽獎活動！獎品豐厚等你來拿！

嘉賓介紹

高山

主題：基于RIBO-GalSTARTM平臺的RNAi藥物開發

蘇州瑞博生物技術有限公司高級副總經理/CSO，負責對瑞博產品項目立項，非臨床和臨床試驗各階段的關鍵研究策略、方案設計以及研究結果把控，確保研發產品在各階段臨床開發價值的最大化。高山博士畢業于丹麥哥本哈根大學，2013年加入瑞博前曾任職于國際知名實驗室并有10年核酸技術研究以及10年臨床經驗。目前兼任J Oral Pathol Med副主編和3種國際雜志編委，曾獲江蘇省“雙創”創新型領軍人才稱號、中華醫學獎三等獎。

潘雨堃

主題：基因治療2.0革命：可重復給藥的基因治療藥物開發

上海渤因生物科技有限公司創始人、董事長兼CEO。耶魯大學生物與生物醫學科學項目博士。從事基因治療相關研究17年，基因治療領域連續創業者，擁有基因治療技術開發和早期項目知識產權跨境交易經驗。先后獲得國家留學基金委-耶魯大學世界學者、霍華德休斯醫學院-耶魯大學轉化醫學學者、人社部創業啟動支持計劃重點類、上海市浦江人才，浦東新區杰出青年提名獎等榮譽。

王紅濤

主題：基因修飾小鼠助力小核酸藥物開發

于2014年獲得華東理工大學神經藥理學博士，2017-2021年在中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心開展博士后研究，從事神經系統疾病發病機理和治療方法開發的相關工作。2022年正式加入南方模式生物科技股份有限公司，組建神經藥理藥效學平臺，擔任平臺負責人。在加入南模之前，王博士曾在舶望制藥有限公司擔任高級科學家，主要從事小核酸藥物靶點發現及臨床前項目管理等工作。

王博士曾在Epilepsia、Cell Discovery等期刊發表十余篇論文（以第一作者或通訊作者身份發表4篇），主持國家自然科學青年基金和河南省高等學校重點科研項目各一項，申請專利兩項。王博士堅持“基礎研究要為臨床應用服務”的理念，不斷在轉化醫學的道路上尋求創新，尤其在神經系統疾病藥物臨床前研發方面積累了豐富經驗。