月亮的孩子（白化�。�、
黏寶寶（黏多糖貯積癥）、
不食人間煙火的孩子（苯丙酮尿癥）、
睡美人（克萊恩-萊文綜合癥）
……
你很難想象，這些美麗的名字背后，其實蘊藏著一個家庭的巨大痛苦。
  
罕見病，顧名思義，是指流行率很低、很少見的疾病，然而，在我國龐大的人口基數下，罕見病其實并不罕見。

罕見病多源于單基因突變，伴隨著基因治療的發展，基因治療類藥物為罕見病患者和家庭帶來了新的希望。

而在基因治療藥物開發中，遺傳小鼠模型是成為臨床前體內藥效及安全性研究的重要工具。
 
 
12月16日下午14：00-15：00，杰克森實驗室技術策略經理楊杰凌博士將為大家帶來【基因治療類藥物的臨床前研究——罕見病、神經發育類疾病及神經退行性疾病的新可能】的線上直播講座。
 
在本次直播講座中，楊博將結合杰克森實驗室的小鼠及服務資源，為大家講解有關基因療法的臨床前研究，屆時還會有現場提問環節，歡迎大家一起討論科學探討！ 
 
 
1. 基因治療及基因編輯發展現狀概述
2. 基因治療在罕見病、神經發育及神經退行性疾病中的應用
3. 基因治療藥物臨床前評估的實驗設計
        楊杰凌博士現任杰克森實驗室技術策略經理，負責JAX小鼠以及相關服務在中國的市場推廣及其在基礎科研、轉化研究和臨床前實驗中的應用分析。楊博畢業于北京生命科學研究所，在生命科學領域具有深厚的專業科學技術背景以及客戶應用支持經驗。
 
 
講座中將設抽獎環節，隨機送出以下獎品：

手持掛燙機	JAX筆記本	帆布袋